國內(nèi)CAR-T應用迎突破，延安必康已搶占賽道

2020年2月24日，復星醫(yī)藥發(fā)布公告，宣布復星凱特CAR-T產(chǎn)品益基利侖賽注射液的上市申請并獲得國家藥監(jiān)局受理。這標志著國內(nèi)CAR-T細胞免疫療法應用迎來新的突破。在細胞免疫療法研發(fā)方面，國內(nèi)呈現(xiàn)百花爭鳴的局面，延安必康早已通過參股研究公司搶占這一領(lǐng)先賽道。

CAR-T細胞免疫療法（ChimericAntigenReceptorT-CellImmunotherapy）指的是嵌合抗原受體T細胞免疫療法，是細胞免疫療法的一種，也是目前臨床上較為有效的治療惡性腫瘤的方式之一。CAR-T療法存在兩種研究模式：傳統(tǒng)CAR-T療法(自體移植)和通用型CAR-T療法(異體移植)。傳統(tǒng)的CAR-T療法從患者體內(nèi)提取免疫細胞T細胞，通過工程化插入嵌合抗原受體(CAR)，使T細胞能夠針對癌細胞，再將T細胞輸回到患者體內(nèi)治療癌癥。通用型CAR-T療法則是從健康人群體內(nèi)提取T細胞，經(jīng)過基因編輯技術(shù)回輸至患者體內(nèi)。通用型CAR-T療法可以以工業(yè)級的標準提前制備，并且不受患者自身T細胞質(zhì)量的影響。CAR-T療法使得戰(zhàn)勝腫瘤成為可能，其里程碑式意義和使用價值不言而喻。根據(jù)NatureReviews雜志預測，2026年全球惡性血液腫瘤的市場規(guī)模將超過200億美元，其中CAR-T市場約11億美元。中國市場治療兒童急性淋巴細胞白血病和漫性大B細胞淋巴瘤的潛在市場空間分別約為16億元和73億元。但隨著CAR-T治療其他血液腫瘤的臨床試驗正在廣泛開展中并有望于1-3年陸續(xù)獲批，包括濾泡性淋巴瘤、套細胞瘤、原發(fā)縱隔大B細胞淋巴瘤、TFL-轉(zhuǎn)化型濾泡性淋巴瘤、慢性淋巴細胞性白血病、多發(fā)性骨髓瘤等，血液腫瘤藥物市場空間可突破百億級別。

CAR-T細胞免疫療法如此被看好，并且市場空間巨大，為何商業(yè)化之路卻如此緩慢呢？主要原因就是CAR-T細胞免疫療法目前治療成本高昂，普通患者無法承擔。2017年，美國FDA批準了2款CAR-T細胞療法上市！這不僅開啟了人類抗癌史的新里程碑，也打開了CAR-T細胞治療的商業(yè)化之路。如今，復星醫(yī)藥CAR-T產(chǎn)品上市申請獲受理，標志著國內(nèi)CAR-T細胞治療商業(yè)化之門正在打開。根據(jù)ClinicalTrials.Gov，截至2020年3月4日，全球CAR-T療法臨床試驗登記項目數(shù)量有498項，主要分布在中國和美國。其中，中國以超200例臨床試驗居于全球榜首，占CAR-T療法臨床試驗總數(shù)的44%；美國則位居第2，占CAR-T療法臨床試驗總數(shù)的37%。延安必康通過參股西安桑尼賽爾生物醫(yī)藥有限公司，已經(jīng)搶占了細胞免疫療法這一前沿賽道。

西安桑尼賽爾是由兩位新銳科學家聯(lián)合創(chuàng)辦的一家基于前沿基因編輯技術(shù)，駕馭人體免疫細胞治療難治復發(fā)腫瘤的公司，致力于通用CAR-T細胞治療的研發(fā)與生產(chǎn)，旨在為中國的癌癥患者提供有效且能負擔的細胞治療藥物。桑尼賽爾在通用型CAR-T領(lǐng)域持續(xù)突破，與公司強大的研發(fā)團隊和研發(fā)能力密切相關(guān)。據(jù)介紹，桑尼賽爾的研發(fā)成員均擁有多年的生物醫(yī)藥研發(fā)經(jīng)驗，在基因編輯、抗體的開發(fā)、CAR-T細胞的培養(yǎng)等各重要環(huán)節(jié)都有行業(yè)頂級的研發(fā)人員。CAR-T細胞療法全球商業(yè)化之路緩慢，主要原因就是治療成本高昂，基于異體通用型的CAR-T則可能降低CART成本。在這一行業(yè)痛點方面，桑尼賽爾一直努力攻關(guān)。桑尼賽爾的基因編輯與細胞治療平臺采用CRISPR基因編輯、MHC-engineering以及獨特的T細胞擴增技術(shù)，可得到更安全、療效更持久的CAR-T細胞，同時極大提升產(chǎn)量降低成本。桑尼賽爾研發(fā)的通用CAR-T細胞治療藥物（CD-19 UCAR-T）在同等療效和安全性的情況下，治療成本可降低90%，且療效有望突破現(xiàn)有自體CAR-T，使復發(fā)時間延長，提升患者生存質(zhì)量。

延安必康為集原料藥、中成藥、化學藥品、生物制劑、健康產(chǎn)品生產(chǎn)和營銷于一體的現(xiàn)代化大型醫(yī)藥企業(yè)集團。公司一直堅守“必以良藥康健天下”的企業(yè)理念，全力制造保護大眾身體健康的好藥，前瞻性布局致力于提高人類生命質(zhì)量的領(lǐng)先技術(shù)。通過參股西安桑尼賽爾，延安必康已經(jīng)走在CAR-T細胞免疫療法的前沿，未來終將帶來社會效益和經(jīng)濟效益雙豐收。