基石藥業(yè)將公布avapritinib在中國(guó)人群的初步橋接研究結(jié)果

-初步安全性結(jié)果顯示avapritinib在不可切除或轉(zhuǎn)移性晚期中國(guó)GIST患者中整體耐受性良好，研究的安全數(shù)據(jù)與之前公布的全球研究的安全數(shù)據(jù)結(jié)果一致。研究中未觀察到劑量限制性毒性，無(wú)藥物相關(guān)的治療中止事件，研究數(shù)據(jù)支持其在中國(guó)患者中開(kāi)展進(jìn)一步研究。

-初步療效結(jié)果顯示avapritinib對(duì)攜帶PDGFRA D842V突變的中國(guó)患者具有良好的抗腫瘤活性

（中國(guó)蘇州，2020年5月28日）-基石藥業(yè)（蘇州）有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“基石藥業(yè)”，香港聯(lián)交所代碼：2616）宣布公司將在2020年美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)上公布抗腫瘤藥物avapritinib的I/II期橋接研究的部分?jǐn)?shù)據(jù)。該研究藥物由基石全球合作伙伴Blueprint Medicines開(kāi)發(fā)，用于治療不可切除或轉(zhuǎn)移性晚期中國(guó)GIST患者。

“我們很高興能在即將到來(lái)的ASCO會(huì)議上公布GIST精準(zhǔn)靶向藥物avapritinib在中國(guó)人群中的I/II期初步橋接研究結(jié)果。研究顯示avapritinib在中國(guó)患者中耐受性良好，未出現(xiàn)劑量限制性毒性。研究結(jié)果證明了該藥對(duì)攜帶 PDGFRA D842V 突變的中國(guó)患者具有很強(qiáng)的抗腫瘤活性，并最終確定中國(guó)人群的推薦給藥劑量?；帢I(yè)已于今年3月和4月分別向中國(guó)臺(tái)灣和中國(guó)大陸監(jiān)管機(jī)構(gòu)遞交了這款藥物的新藥上市申請(qǐng) (NDA)。Avapritinib 在安全性、藥代動(dòng)力學(xué)和療效方面的初步研究數(shù)據(jù)均支持其在中國(guó)患者中展開(kāi)進(jìn)一步研究?！被帢I(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示。

此項(xiàng)橋接研究是一項(xiàng)開(kāi)放標(biāo)簽、多中心的I/II 期臨床研究，旨在評(píng)估avapritinib治療不可切除或轉(zhuǎn)移性晚期中國(guó)GIST患者的安全性、藥代動(dòng)力學(xué)特征和抗腫瘤療效。

該研究入組的受試者為既往接受伊馬替尼和≥1種其他酪氨酸激酶抑制劑治療后出現(xiàn)進(jìn)展，或?qū)?biāo)準(zhǔn)治療不耐受或攜帶PDGFRA D842V突變的不可切除或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者。

在12位中國(guó)患者中進(jìn)行的I期劑量爬坡研究的初步結(jié)果（數(shù)據(jù)截止日為2019年12月25日）在以下方面與此前公布的全球研究（研究對(duì)象為無(wú)法切除或轉(zhuǎn)移GIST患者）的數(shù)據(jù)結(jié)果顯示了很好的一致性：

a)患者在200 mg和300 mg劑量下對(duì)avapritinib顯示出了很好的耐受性，研究中未觀察到劑量限制性毒性；

Avapritinib的整體安全性良好，無(wú)4-5級(jí)不良事件（AE）報(bào)告。最常見(jiàn)的3級(jí)TEAE為貧血(n=2)，無(wú)TEAE引發(fā)的患者治療中止的情況發(fā)生；

b)在研究中，avapritinib被迅速吸收(中位達(dá)峰時(shí)間 2.0-4.0小時(shí))且在穩(wěn)態(tài)下暴露量隨劑量成比例增加。Avapritinib的平均半衰期為42.2-44.4小時(shí)，支持每日一次給藥；

c)Avapritinib在攜帶PDGFRA D842V 突變的中國(guó)患者中初步顯示出了良好的抗腫瘤活性。至數(shù)據(jù)截止日研究者首次腫瘤評(píng)估的結(jié)果顯示：在總共3名攜帶D842V突變的患者中，有2名患者達(dá)到了部分緩解, 另1名患者的療效評(píng)估結(jié)果為疾病穩(wěn)定）。

基于avapritinib在中國(guó)患者中的安全性特征和 NAVIGATOR 研究的劑量選擇結(jié)果，最終確定將每日給藥一次，每次給藥300mg作為中國(guó)患者II期臨床研究的推薦劑量方案（RP2D）。

除了avapritinib中國(guó)患者數(shù)據(jù)的發(fā)布，基石藥業(yè)全球戰(zhàn)略伙伴Blueprint Medicines還將在2020 年的ASCO年會(huì)上公布RET抑制劑pralsetinib在治療晚期RET融合陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌、甲狀腺癌和其它實(shí)體腫瘤方面的重要數(shù)據(jù)進(jìn)展。

基石藥業(yè)已與Blueprint Medicines達(dá)成獨(dú)家合作和授權(quán)，獲得了包括avapritinib在內(nèi)的多款藥物在大中華區(qū)的獨(dú)家開(kāi)發(fā)和商業(yè)化授權(quán)。Blueprint Medicines則保留了其在世界其它地區(qū)開(kāi)發(fā)及商業(yè)化相關(guān)藥物的權(quán)利。