基石藥業(yè)RET抑制劑中國NSCLC注冊研究達(dá)預(yù)期，擬遞交新藥上市申請

-     主要療效數(shù)據(jù)顯示，pralsetinib在經(jīng)含鉑化療的RET融合陽性的非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）的中國患者中顯示出了優(yōu)越和持久的抗腫瘤活性

-     Pralsetinib在中國患者人群中的安全性及耐受性良好

-     基石藥業(yè)計劃于近期向國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）遞交pralsetinib治療經(jīng)含鉑化療的RET融合陽性的非小細(xì)胞肺癌的新藥上市申請（NDA）

2020年7月9日，中國蘇州-基石藥業(yè)（蘇州）有限公司（以下簡稱“基石藥業(yè)”或“公司”，香港聯(lián)交所代碼：2616）今日公布了RET抑制劑pralsetinib在全球I/II期ARROW關(guān)鍵性試驗的中國患者研究結(jié)果。研究數(shù)據(jù)顯示，pralsetinib在RET融合陽性的NSCLC中國患者中具有優(yōu)越和持久的臨床抗腫瘤活性且耐受性良好。Pralsetinib是由基石藥業(yè)的戰(zhàn)略合作伙伴Blueprint Medicines開發(fā)的一款強(qiáng)效、高選擇性靶向致癌性RET變異（包括可預(yù)見的耐藥突變）的在研藥物。此次研究的整體數(shù)據(jù)顯示，pralsetinib在RET融合陽性的NSCLC中國患者中的療效結(jié)果和安全性與先前ARROW研究中全球患者人群報告的數(shù)據(jù)結(jié)果一致。

基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示：“我們很高興看到pralsetinib在經(jīng)含鉑化療的RET融合陽性的NSCLC中國患者的關(guān)鍵性臨床研究達(dá)到預(yù)期的結(jié)果。目前，國內(nèi)尚無選擇性RET抑制劑獲批，基石藥業(yè)計劃于近期向國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）遞交pralsetinib治療該適應(yīng)癥的新藥上市申請。同時，我們將繼續(xù)全力推進(jìn)pralsetinib在中國的研發(fā)進(jìn)展，更廣泛地評估該產(chǎn)品在未經(jīng)含鉑化療的RET融合陽性的NSCLC、甲狀腺髓樣癌和其它實體瘤患者中的療效，早日滿足這部分中國癌癥患者亟待解決的臨床需求?！?/span>

基石藥業(yè)計劃在未來的學(xué)術(shù)會議上分享該試驗的具體數(shù)據(jù)。

關(guān)于ARROW研究

ARROW研究是一項旨在評估pralsetinib在RET融合陽性的NSCLC、甲狀腺癌以及其它攜帶RET變異的晚期實體瘤患者中的安全性、耐受性和療效的全球臨床研究。根據(jù)基石藥業(yè)之前發(fā)布的消息，中國研究中心于2019年8月實現(xiàn)首例經(jīng)含鉑化療的RET融合陽性的NSCLC患者給藥，同年12月完成了最后一例患者的入組。基石計劃將在未來的學(xué)術(shù)會議上發(fā)布ARROW研究RET融合陽性的 NSCLC中國患者的數(shù)據(jù)結(jié)果。

關(guān)于Pralsetinib

Pralsetinib是一種口服（每日一次）、強(qiáng)效和高選擇性的靶向致癌性RET變異的在研藥物。Blueprint Medicines正在進(jìn)行pralsetinib的臨床開發(fā)，用于治療RET變異的非小細(xì)胞肺癌、甲狀腺癌和其它實體瘤患者。美國FDA已授予pralsetinib突破性療法認(rèn)定，用于治療經(jīng)含鉑化療后進(jìn)展的RET融合陽性的非小細(xì)胞肺癌、和需要系統(tǒng)治療且沒有可替代治療方案的RET突變陽性甲狀腺髓樣癌患者的治療。Blueprint Medicines于2020年5月宣布其在美國和歐盟遞交的pralsetinib用于治療RET融合陽性的局部進(jìn)展或轉(zhuǎn)移性NSCLC的上市申請已經(jīng)分別被美國FDA和歐洲藥品管理局正式受理和認(rèn)證。

Pralsetinib是由Blueprint Medicines的研究團(tuán)隊依據(jù)其專有化合物庫所設(shè)計的。在臨床前研究中，pralsetinib針對最常見RET基因融合、激活突變和預(yù)測耐藥突變始終表現(xiàn)出次納摩爾水平的效價。其中，相比VEGFR2，pralsetinib對RET的選擇性有80倍的提高。此外，pralsetinib對RET的選擇性與已批準(zhǔn)的多激酶抑制劑相比有顯著提高。通過抑制原發(fā)和繼發(fā)突變，pralsetinib有望克服和預(yù)防臨床耐藥的發(fā)生。這一療法預(yù)期可以在攜帶不同RET變異的患者中實現(xiàn)持久的臨床緩解，且具有良好的安全性。

基石藥業(yè)已與Blueprint Medicines達(dá)成獨家合作和授權(quán)協(xié)議，獲得了包括pralsetinib在內(nèi)的多款藥物在大中華區(qū)的獨家開發(fā)和商業(yè)化授權(quán)。Blueprint Medicines則保留了其在世界其它地區(qū)開發(fā)及商業(yè)化pralsetinib的權(quán)利。