摘要:近日,基石藥業(yè)發(fā)布泰吉華?(阿伐替尼片)伴隨診斷試劑盒——人PDGFRA基因D842V突變檢測試劑盒(PCR-熒光探針法)獲國家藥品監(jiān)督管理局優(yōu)先審批。
近日,基石藥業(yè)發(fā)布泰吉華?(阿伐替尼片)伴隨診斷試劑盒——人PDGFRA基因D842V突變檢測試劑盒(PCR-熒光探針法)獲國家藥品監(jiān)督管理局優(yōu)先審批。該試劑盒聯(lián)合泛生子開發(fā),用于精準篩選攜帶PDGFRA D842V突變的患者,讓更多中國GIST患者能夠從精準治療中獲益。
你可能會疑惑,為何做藥的公司入局伴隨診斷試劑盒?原因在于,精準醫(yī)療大戰(zhàn),靶向藥研發(fā),不僅要拼技術,更要拼謀略。
要說謀略,就離不開用好“伴隨診斷”這一急先鋒。談到伴隨診斷的好處,想必默沙東比誰都清楚。大多數(shù)人都知道K藥當年拿下肺癌一線療法,成功逆襲O藥,但并不知道,誰才是K藥上位的關鍵推手。
答案是伴隨診斷。這是一種體外診斷技術,即在用藥之前對患者進行基因檢測,以確定患者對某種藥物的反應,為其找到最適合的藥物。
眾所周知,PD-1抑制劑針對不同患者群體的療效差異巨大,不少臨床試驗客觀緩解率僅20%左右,但對一些PD-L1高表達患者的客觀緩解率則能達40%以上。
基于此,在與O藥爭奪非小細胞肺癌一線療法適應癥時,K藥通過伴隨診斷篩選特定人群,將入組患者硬性條件設定為PD-L1≥50%,遠高于O藥的5%。正是憑借高針對性的患者群體,K藥拿下PD-1市場制高點,逆襲O藥,成為一代藥王。
放眼當下,國內(nèi)精準醫(yī)療已是大勢所趨,與之相伴相生的伴隨診斷也正迎來蓬勃發(fā)展。對創(chuàng)新藥企來說,要想不被時代拋棄,必須要講謀略。即研發(fā)新藥,與伴隨診斷企業(yè)共舞必不可少。
強強聯(lián)合一直以來是在競爭激烈的市場環(huán)境下取勝的關鍵。因此,找到一位靠譜的伴隨診斷合作伙伴很重要。畢竟,創(chuàng)新藥企的核心訴求,是產(chǎn)品盡可能、盡快上市。如果伙伴選擇不當,那結果大概率南轅北轍。
那么,創(chuàng)新藥企應該如何挑選靠譜的合作伙伴?又或者,在行業(yè)蓬勃發(fā)展的大勢之下,究竟哪些伴隨診斷玩家值得長期關注?
/ 01 /
精準治療時代,
伴隨診斷大爆發(fā)
近20年來,靶向治療藥物不斷涌現(xiàn),很多患者得以活得更長,活得更好。不過,在靶向治療之前也需要評估什么樣的患者才適合靶向治療,這就要看基因檢測的結果。
可以說,靶向治療與伴隨診斷相伴相生。伴隨診斷行業(yè)的崛起,與精準藥物的上市、普及節(jié)奏基本一致。這在海外市場已經(jīng)得到證明。
以靶向藥品類最多的美國市場為例。伴隨診斷巨頭Guardant Health在2019年報中表示,美國終端潛在市場規(guī)模已達40億美金。
當然,這背后離不開政策的驅動。由于患者受益明顯,能避免很多不必要的支出,美國FDA先后發(fā)布《體外伴隨診斷測試產(chǎn)業(yè)指南》、《體外伴隨診斷設備與治療產(chǎn)品的共同開發(fā)指導原則》,規(guī)范、鼓勵行業(yè)蓬勃發(fā)展。
放眼全球,伴隨診斷的崛起都將是精準治療時代的題中之義。眼下,國內(nèi)無疑也到了行業(yè)爆發(fā)的節(jié)點。
盡管國內(nèi)靶向療法滲透率(2019年,26.7%)仍遠低于美國(85.6%),但近幾年來,隨著創(chuàng)新環(huán)境改善、靶向藥不斷推陳出新,國內(nèi)靶向療法大步發(fā)展,驅動檢測需求的爆發(fā),伴隨診斷也逐步確立起指導治療的重要地位。
實際上,2014年起國內(nèi)便陸續(xù)發(fā)布針對IVD(體外診斷產(chǎn)品)和伴隨診斷的指導原則,鼓勵與引導行業(yè)規(guī)范發(fā)展。
比如,2018年10月,醫(yī)保局便把部分新納入的腫瘤治療藥物的醫(yī)保支付范圍,限定為有明確基因檢測報告的患者。近年來發(fā)布的有關腫瘤藥物臨床管理辦法等文件,也都規(guī)定靶向藥物的使用應建立在有診斷結果的前提上。
2021年6月28日,衛(wèi)健委發(fā)布《抗腫瘤藥物臨床合理應用管理指標(2021年版)》,提出:原則上,經(jīng)組織或細胞學病理診斷確診或特殊分子等病理檢測成立的惡性腫瘤,才有指征使用抗腫瘤藥物和抗腫瘤靶向藥物。
伴隨靶向藥物的開發(fā)熱潮,加上政策的強助攻,國內(nèi)伴隨診斷行業(yè)大發(fā)展已是大勢所趨。作為伴隨診斷業(yè)務“賣水者”,診斷產(chǎn)品研發(fā)企業(yè)將率先分享市場爆發(fā)的紅利。這一點,也已被海外市場證明。仍以Guardant Health為例,受益于行業(yè)的蓬勃發(fā)展,2016年—2020年其收入規(guī)模增長超過10倍。
如今這一趨勢也在國內(nèi)顯現(xiàn)。最典型的便是以艾德生物、泛生子等為代表的頭部企業(yè),過去幾年均表現(xiàn)出高增長的姿態(tài)。
2017年—2020年,艾德生物營收由3.3億元增至7.28億元;泛生子營收則由1.01億元增至4.24億元,增長勢頭不輸Guardant Health。
沒人愿意錯過這個正在爆發(fā)的市場,資本正乘興而來、大舉入場。2020年,國內(nèi)基因檢測企業(yè)一級市場融資額為193億元,同比增長153%。
上市的上市,融資的融資,各類伴隨診斷玩家層出不窮。艾德生物和泛生子便是兩類不同發(fā)展路線的課代表:前者是“傳統(tǒng)”技術PCR領域豪強,后者則是前沿技術NGS領域的佼佼者。
當然,兩者并沒有絕對界限。以艾德生物為代表的“老一輩”近年來逐漸發(fā)力NGS技術領域,希望找到第二增長曲線;而像泛生子這樣的新生代主力,以NGS技術切入,也會輔以PCR技術來站穩(wěn)腳跟。
那么,究竟哪些玩家,才能在這場盛宴中脫穎而出?要回答這個問題,還要從藥企服務市場說起。
/ 02 /
藥企服務成主戰(zhàn)場,
誰才是藥企的“香餑餑”
盡管伴隨診斷的最終目的是通過腫瘤的個體化治療,達到用藥最佳療效并減少患者治療費用。但實際上,伴隨診斷的第一批使用者是研發(fā)靶向藥的藥企。
這也不難理解,成熟可靠的診斷公司,能協(xié)助藥企更好篩選靶點、研發(fā)新藥。比如在臨床領域,利用基因檢測技術,能對患者分層,精準鎖定目標人群及適應癥,進而獲得更理想的臨床結果。一代藥王K藥的上位,不正是得益于伴隨診斷技術在臨床階段的應用?
伴隨診斷不僅是提高臨床成功率的關鍵,對一些占比極小的罕見基因突變類型研究,不對入組患者進行篩選,臨床試驗就很難成功。新藥研發(fā)之路越走越難,靶點越選越少也將會是常態(tài)。為了提高勝算,海外各大藥企紛紛攜手伴隨診斷企業(yè)。由此也催生出藥企服務這一市場,并日漸蓬勃發(fā)展。
早在2017年,包括阿斯利康、默沙東和輝瑞等超級巨頭便與Guardant Health合作,共同探索藥物的研發(fā)與臨床合作。根據(jù)Guardant Health 2019年報,美國藥企服務市場潛在規(guī)模為20億美金,占伴隨診斷市場總規(guī)模的33%。
很明顯,沒有藥企愿意被時代拋棄?;氐絿鴥?nèi)來看,藥企服務也正成為伴隨診斷主戰(zhàn)場。
對藥企來說,為了確保靶向藥在國內(nèi)獲批,必須找到一個高質量的伴隨診斷合作伙伴。那么,究竟什么樣的伴隨診斷公司更具競爭優(yōu)勢,更能獲得藥企青睞?要搞清楚這個問題,我們需要知道藥企的核心訴求。
藥企最關心的無非以下兩點:一是準確性足夠高,可以精準篩選目標人群,能夠最大限度提升臨床結果;二是研發(fā)速度不被拖后腿,產(chǎn)品商業(yè)化前景不受影響。
這兩點,分別對應伴隨診斷企業(yè)的核心競爭力,技術實力和報證能力。
先看技術實力。一款診斷產(chǎn)品,從腫瘤標志物的發(fā)現(xiàn)再到完成臨床應用確證,需要歷經(jīng)多個段,考慮許多變量,是一個極其復雜的過程。想要藥物臨床數(shù)據(jù)足夠好,一個重要條件就是入組檢測方法的特異性要足夠高,即假陽性足夠少。目前新藥臨床中常見的低頻變異,其臨床結果對入組檢測方法的特異性尤為敏感。因此藥企選擇合作伙伴,最先考慮的也是技術實力。
關于技術實力,各家均有說辭,但能證明技術實力的只有數(shù)據(jù)。
從公開信息來看,目前披露合作藥企數(shù)量最多的是泛生子。根據(jù)公司年報,截至2020年12月末,已經(jīng)有近40余家藥企與之合作,對象包括基石藥業(yè)、諾誠健華等研發(fā)實力出眾的Biotech們。
成為眾多藥企的選擇,一定程度上說明泛生子的技術實力得到市場認可。根據(jù)公開數(shù)據(jù),在檢測腦腫瘤的IDH1突變,泛生子產(chǎn)品的特異性為100%;針對甲狀腺癌、泌尿系癌癥的檢測,特異性分別為96.8%、96%,檢測結果可靠性與國際巨頭企業(yè)處于同一水準。
7月23日,泛生子與基石藥業(yè)合作開發(fā)的人PDGFRA(D842V)突變檢測試劑盒獲藥監(jiān)局優(yōu)先審批。該試劑盒與金標準Sanger測序法對比一致性良好,總符合率達99%以上。
報證能力同樣至關重要,尤其是如今國內(nèi)新藥研發(fā)如火如荼,不少藥企采取中美雙報的注冊策略。
診斷公司能否根據(jù)各地監(jiān)管機構要求制定合理的注冊策略、與各地監(jiān)管方保持溝通并快速推動產(chǎn)品獲批上市,這是診斷公司核心競爭力的第二塊試金石。
針對新藥的伴隨診斷產(chǎn)品開發(fā),監(jiān)管部門強烈推薦采取“共同開發(fā)”途徑,這無疑對診斷公司的經(jīng)驗和能力提出了非常高的要求。而在新藥研發(fā)審批加速、伴隨診斷來不及共同開發(fā)的情況下,原研伴隨診斷的臨床試驗只能通過橋接完成,這一過程同樣充滿挑戰(zhàn),常見的問題如陽性樣本丟失如何處理、陰性樣本如何選擇、使用多個LDT時如何提交IDE等等。
經(jīng)驗豐富的診斷公司往往可以合規(guī)、高效地解決問題,把握注冊節(jié)奏,為藥物上市后的臨床廣泛應用提供保障。
某種程度上,這是對專業(yè)度和熟練度有雙重要求的事情,選擇一個產(chǎn)品報證經(jīng)驗豐富的公司,肯定比選擇一個第一次報證的公司有更高的確定性?;诖?,艾德生物、泛生子等獲批產(chǎn)品數(shù)量位居行業(yè)前列的公司優(yōu)勢明顯。
比如泛生子,其與基石藥業(yè)合作開發(fā)的人PDGFRA基因D842V突變檢測試劑盒,憑借獨創(chuàng)性及優(yōu)異數(shù)據(jù)表現(xiàn),成為首個進入優(yōu)先審批程序的國產(chǎn)伴隨診斷試劑盒。這不僅是其研發(fā)實力的證明,其報證能力也可見一斑。
綜上,兩年后甚至一年后再看這個市場,一定是以泛生子為代表的符合這兩大條件的公司,大幅領先伴隨診斷市場。
/ 03 /
強者恒強,
潛在贏家已經(jīng)浮出水面?
對任何一個新興技術行業(yè)的演進問題,都應以終局思維來看待。伴隨診斷行業(yè)也不例外。
伴隨診斷產(chǎn)品的研發(fā)難度大、成本高,這意味著建立先發(fā)優(yōu)勢的企業(yè),往往會強者恒強。
從伴隨診斷發(fā)展歷程來看,已經(jīng)進入全新的發(fā)展階段。過去幾年,我國診斷公司處于起步階段,規(guī)模較小,大多數(shù)是針對已上市藥物的獨立開發(fā)。近幾年,較為成熟的診斷公司,與藥企合作關系不斷深入,逐步向雙方聯(lián)合進行伴隨診斷開發(fā)的模式過渡。
典型如泛生子。通過膠質瘤、肺癌檢測試劑盒等多個重磅產(chǎn)品獲批,證明自己的能力后,泛生子開始與越來越多Biotech展開深度合作,比如基石藥業(yè)和諾誠健華等。眼下,與基石藥業(yè)的合作也已有成果落地。
與Biotech深度綁定的好處不言而喻。7月2日,藥監(jiān)局發(fā)布《以臨床價值為導向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導原則》,給那些樂于內(nèi)卷的藥企當頭一棒。文件傳達的意思簡單明了:遏制跟風立項勢頭,避免臨床資源重復消耗。
這直接宣告創(chuàng)新藥下半場的到來,今后國內(nèi)大概率會像海外醫(yī)藥市場一樣,由眾多Biotech主導創(chuàng)新。在這一背景下,深度綁定Biotech的伴隨診斷企業(yè),前途無疑非常光明。
核心在于,診斷公司的產(chǎn)品可作為靶向藥物的伴隨診斷試劑同時獲批,進而獲得先發(fā)優(yōu)勢。
根據(jù)2018年11月發(fā)布的《體外診斷試劑臨床試驗指導原則(征求意見稿)》,在與指導用藥相關產(chǎn)品的臨床試驗中,除需要評價準確性以外,還要評價檢測結果對臨床用藥和患者管理的指導效果,從而證明檢測試劑可以使患者臨床獲益。
簡單來說,就是伴隨診斷試劑盒的臨床試驗需要用到靶向藥/免疫藥,這會大大提高臨床試驗的難度和資金成本,將沒有實力的企業(yè)拒之門外。
研發(fā)實力領先的頭部企業(yè)則有望與Biotech合作,與配套藥品一同研發(fā),在節(jié)約大筆藥品采購款的同時還能持續(xù)第一時間推出產(chǎn)品。產(chǎn)品得以快速上市,而之后跟隨的診斷企業(yè)則需要經(jīng)歷更長時間、更嚴要求的審批。
拉長周期來看,后來者將越來越難超越前者。一方面,頭部企業(yè)憑借自身優(yōu)勢,可以在試劑獲批靶點方面建立數(shù)量優(yōu)勢。這會讓其成為藥企第一選擇;
另一方面,頭部企業(yè)獲批產(chǎn)品越多,意味著成功報證的經(jīng)驗越豐富,在尚未獲批的試劑領域,又會成為藥企的第一選擇。
基于此,在伴隨診斷這條長坡上,頭部玩家的雪球將越滾越大,強者恒強。在精準醫(yī)療大浪潮下,雖然創(chuàng)新藥行業(yè)會百花齊放,但伴隨診斷領域,注定只會是頭部玩家的秀場。
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