專注罕見病細胞療法，科金生物完成近億元人民幣天使輪融資

無錫科金生物科技有限公司（簡稱：科金生物）近日宣布完成近億元人民幣的天使輪融資，本輪融資由冪方資本領投，金浦健康基金以及無錫金程映月天使基金跟投。公司還得到了無錫市錫山區(qū)錫東新城商務區(qū)管委會的大力支持，予以生產(chǎn)基地建設和高端人才補貼政策扶持。本輪融資主要用于推進公司第一個罕見病產(chǎn)品管線——丙酮酸激酶缺乏癥在中國以及歐洲的兩個IND申報。

無錫科金生物科技有限公司成立于2022年1月，總部位于江蘇無錫，在深圳、上海、西班牙和美國均有分支機構。公司是一家專注于用基因編輯技術與細胞療法治療罕見病以及抗癌新藥研發(fā)及生產(chǎn)的創(chuàng)新型公司。公司擁有自主知識產(chǎn)權的諾獎級精準治療基因編輯技術平臺CRISPR 2.0，結合新型AAV（腺相關病毒載體）遞送系統(tǒng)，基因編輯效率可達70%，可實現(xiàn)小片段乃至完整基因的精準高效插入整合到基因組，并采用ex vivo的細胞編輯手段，巧妙的規(guī)避CRISPR脫靶風險以及AAV進入體內(nèi)的各種免疫以及致癌風險。該項技術是CRISPR基因編輯領域的重大突破，公司已掌握符合工業(yè)化標準CMC流程，目前幾個項目同時在中國及歐洲穩(wěn)步推進中。

公司由一群緊密聯(lián)系的細胞與基因治療專家、病毒學家、腫瘤學家、血液學家和生物制藥行業(yè)的資深人士共同創(chuàng)立。公司核心管理團隊均來自全球五百強大藥企，在細胞基因治療領域深耕30年以上，有豐富的CMC, 臨床及合規(guī)經(jīng)驗。核心技術團隊來自國際一流研究機構，如哈佛大學、斯坦佛大學，西班牙皇家CIEMAT (Center for research in energy, technology and envioronment), Spanish Network Research Center for Rare Diseases and Jimenez Díaz Health Research Institute。公司創(chuàng)始人及CEO 王海峰博士曾在藥明康德負責亞太區(qū)市場開發(fā)，并在韓國、日本以及亞太多個國家及地區(qū)主導多項細胞與基因治療項目的生產(chǎn)開發(fā)、全球申報以及臨床試驗工作的開展；公司聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席科學官Jose Carlos Segovia教授任職西班牙皇家CIEMAT，是西班牙與歐盟各國及世界學術交流的代表，也是歐洲EMA高端治療的高級顧問，代表了歐洲在該領域的最高技術水平，擁有多個技術專利，并已成功申請5個孤兒藥，技術轉(zhuǎn)移經(jīng)驗非常豐富。公司還聘請CRISPR 2.0技術發(fā)明人——斯坦佛大學教授Matthew Porteus作為科學顧問，為公司發(fā)展方向保駕護航。

公司管線豐富，采用全球同步開發(fā)策略，產(chǎn)品覆蓋臨床前到臨床一期的各階段。目前公司正致力于丙酮酸激酶缺乏癥（PKD）等血液罕見病細胞治療新藥研發(fā)。其中PKD管線預期在2023年中完成中國及歐洲IND申報。

利用先進的技術儲備和廣泛的國際合作，公司旨在將科金生物打造成為立足中國，影響全球的國際化企業(yè)，造福中國及全球病患。

科金生物創(chuàng)始人兼 CEO 王海峰博士表示：“之所以創(chuàng)業(yè)，是因為朋友的孩子患有丙酮酸激酶缺乏癥這種罕見病。經(jīng)歷了幾年全球找藥的艱苦歷程，Segovia教授所創(chuàng)的CRISPR 2.0技術給了我們曙光，在我們的誠摯邀請下，Segovia教授決定跟我們一起創(chuàng)業(yè)。也是由于我們的熱情，在全世界打動了一群出色的朋友加入我們，共同推進PKD的全球臨床開發(fā)。我們擁有的自主知識產(chǎn)權CRISPR 2.0技術平臺有出色的編輯效率和安全性，并有非常廣泛的應用范圍，目前已有7個處于臨床前以及臨床一期的罕見病管線。我們非常感謝投資人的認可。愿我們的技術能盡快給更多的罕見病人帶來治愈福音。”

冪方資本合伙人李善兵博士表示：“近年來罕見病及腫瘤、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等常見病的細胞基因治療取得了非常多的進展，不少罕見病的治療藥物陸續(xù)上市或進入到臨床后期開發(fā)階段，為以往無藥可用的患者提供了一線生機，部分藥物進入醫(yī)保后更大大提高了患者用藥的可及性?？平鹕镒鳛橐患覍Ｗ⒂诨蚓庉嬇c細胞基因療法技術開發(fā)的創(chuàng)新型公司，致力于罕見病及抗癌新藥的研發(fā)和生產(chǎn)，具有廣闊的發(fā)展空間?？平鹕锝M建了一支在細胞基因治療領域極具經(jīng)驗的跨國研發(fā)和運營團隊，建立了豐富的研發(fā)管線并實現(xiàn)全球同步開發(fā)運營。冪方資本相信科金生物的研發(fā)能力，也非?？春么祟I域的市場前景。我們相信基于公司高效的研發(fā)運營能力，項目能在較短時間內(nèi)完成在中國及歐洲的IND申報，成為行業(yè)領軍者，給更多患者帶去用藥可及性更高的治療藥物?！?/span>

關于丙酮酸激酶缺乏癥

丙酮酸激酶缺乏癥(PKD)是一種罕見的遺傳性貧血病，主要是由于PK基因突變，加速了紅細胞的破壞所產(chǎn)生，該病癥狀伴有輕度到危及生命的不同程度貧血。丙酮酸激酶缺乏會導致嚴重的并發(fā)癥，包括膽結石、肺動脈高壓、骨髓外造血、骨質(zhì)疏松癥等，進而影響多個器官，且無論貧血程度或輸血負擔如何，這些并發(fā)癥都可能發(fā)生。此外，PKD也會導致生活質(zhì)量下降，面臨著工作、學習、生活和情緒健康方面的挑戰(zhàn)。目前，該病尚無特效的治療方法，主要是通過輸血、脾切除，干細胞移植以及藥物治療等，急需更好的療法。

關于冪方資本

冪方資本專注于生命科學領域早期投資，是集“去中心化投資”與“體系化運營”為一體的投資平臺。管理基金規(guī)模20億人民幣，總部位于上海，并在北京、深圳、廣州、蘇州、杭州等地同步運營。投資團隊由醫(yī)療產(chǎn)業(yè)老兵、頂尖院校醫(yī)學博士、前三甲醫(yī)院醫(yī)生及專業(yè)醫(yī)藥投資人組成，具備豐富的醫(yī)療生態(tài)資源、資深的專業(yè)能力，珍貴的一線臨床及投資經(jīng)驗。冪方資本關注生物醫(yī)藥、醫(yī)療器械、醫(yī)學診斷、數(shù)字醫(yī)療及服務等方向，2016年至今已完成捍宇醫(yī)療（心臟瓣膜）、天廣實（抗體藥物）、亦諾微（溶瘤病毒）、凌科藥業(yè)（新藥研發(fā)）贊榮醫(yī)藥（新藥研發(fā)）、安銳生物（新藥研發(fā)）、燁輝醫(yī)藥（臨床新藥開發(fā)）、禮邦醫(yī)藥（專注腎病新藥）、心擎醫(yī)療（人工心臟）、和度生物（微生物創(chuàng)新藥）等五十多家投資組合。

關于金浦健康基金

金浦健康基金成立于2015年4月，是金浦投資旗下專注于醫(yī)療健康行業(yè)股權投資的專業(yè)型基金，管理規(guī)模超過20億元人民幣。基金的投資領域包括生物技術與制藥、醫(yī)療器械、IVD、醫(yī)療服務等。

金浦健康基金致力于成為價值發(fā)現(xiàn)者和價值創(chuàng)造者，基金合伙人擁有股權投資或醫(yī)療健康領域十五年以上工作經(jīng)歷，團隊成員擁有國內(nèi)外著名高校的碩、博士學位，專業(yè)背景囊括分子生物學、藥學、臨床醫(yī)學、生物醫(yī)學工程、金融、法學等。團隊管理的連續(xù)兩支基金都獲得了全國社保基金和國家開發(fā)銀行的投資，同時也是第一支獲得全國社保基金投資的管理團隊，開創(chuàng)了中國養(yǎng)老金投資PE基金的先河。

關于無錫金程映月天使基金

無錫金程映月創(chuàng)業(yè)投資管理合伙企業(yè)（有限合伙）是由無錫錫東新城商務區(qū)與無錫金投合作成立的天使投資基金，于2020年6月在無錫錫東新城商務區(qū)注冊成立，總認繳規(guī)模5010萬元，管理人為無錫金投資本私募基金管理有限公司，主要投資領域涉及集成電路、大消費、生命科學等新興產(chǎn)業(yè)領域。