中美雙報再下一城！君實生物JS110臨床試驗申請獲FDA批準

北京時間2022年8月25日，君實生物（1877.HK，688180.SH）宣布，公司與微境生物共同開發(fā)的XPO1抑制劑WJ01024片（項目代號：JS110）的臨床試驗申請獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準。截至目前，君實生物的研發(fā)管線上共有7款創(chuàng)新藥物獲準在美國開展臨床試驗。

XPO1是介導(dǎo)核輸出的主要蛋白，在維持細胞穩(wěn)態(tài)中起著至關(guān)重要的作用。XPO1通過與核孔復(fù)合物中的核孔蛋白（NUP214和NUP88）相互作用，將含有核輸出信號（Nuclear export signals，NES）的蛋白，和RNA運輸出細胞核。XPO1的轉(zhuǎn)運底物包括多種抑癌蛋白和多種致癌基因的mRNA。研究表明，XPO1在骨髓瘤、淋巴瘤、卵巢癌、腦膠質(zhì)母細胞瘤、骨肉瘤、胰腺癌、宮頸癌和胃癌等多種惡性腫瘤中過表達，通過轉(zhuǎn)運多種抑癌轉(zhuǎn)錄因子和促癌基因的mRNA的出核，從而阻斷抑癌通路和激活促癌通路，促進腫瘤細胞的生長和存活。研究表明，抑制XPO1可以恢復(fù)腫瘤抑制蛋白的功能，抑制促癌基因的表達，進而治療腫瘤1。

JS110是核輸出蛋白XPO1的小分子抑制劑，臨床上擬用于治療晚期腫瘤病人。臨床前研究結(jié)果表明，JS110特異性阻斷XPO1蛋白功能，抑制包括p53在內(nèi)多種抑癌蛋白出核，加強抑癌蛋白功能。JS110體外抑制多種腫瘤細胞生長，誘發(fā)腫瘤細胞死亡。在腫瘤動物模型中，JS110單藥或者聯(lián)用可抑制多種血液和實體腫瘤生長。由于其獨特的作用機制，JS110的開發(fā)有望給晚期腫瘤病人帶來全新的治療手段。

2021年4月，JS110的臨床試驗申請獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準。目前，JS110正在中國開展I期臨床試驗（NCT04991129）。君實生物擁有JS110在全球范圍內(nèi)的獨家生產(chǎn)權(quán)、委托生產(chǎn)權(quán)及銷售權(quán)。

注：

1. 本材料旨在傳遞前沿信息，無意向您做任何產(chǎn)品的推廣，不作為臨床用藥指導(dǎo)。

2. 若您想了解具體疾病診療信息，請遵從醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士的意見與指導(dǎo)。

參考文獻：

1. Gravina GL, Senapedis W, McCauley D, et al. Nucleo-cytoplasmic transport as a therapeutic target of cancer. J Hematol Oncol, 2014. 7: 85.

關(guān)于君實生物

君實生物（688180.SH，1877.HK）成立于2012年12月，是一家以創(chuàng)新為驅(qū)動，致力于創(chuàng)新療法的發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化的生物制藥公司。公司具有由超過50項在研產(chǎn)品組成的豐富的研發(fā)管線，覆蓋五大治療領(lǐng)域，包括惡性腫瘤、自身免疫系統(tǒng)疾病、慢性代謝類疾病、神經(jīng)系統(tǒng)類疾病以及感染性疾病。

憑借蛋白質(zhì)工程核心平臺技術(shù)，君實生物身處國際大分子藥物研發(fā)前沿，獲得了首個國產(chǎn)抗PD-1單抗NMPA上市批準、國產(chǎn)抗PCSK9單抗NMPA臨床申請批準、全球首個治療腫瘤抗BTLA阻斷抗體在中國NMPA和美國FDA的臨床申請批準，目前正在中美兩地開展多項Ib/II期臨床試驗。

自2020年疫情爆發(fā)之初，君實生物迅速反應(yīng)，與國內(nèi)外科研機構(gòu)及企業(yè)攜手抗疫，利用技術(shù)積累快速開發(fā)了多款治療COVID-19的創(chuàng)新藥物，積極承擔中國制藥企業(yè)的社會責任。其中包括：國內(nèi)首個進入臨床階段并參與全球抗疫的新冠病毒中和抗體埃特司韋單抗（JS016）于2021年在超過15個國家和地區(qū)獲得緊急使用授權(quán)，新型口服核苷類抗新冠病毒藥物VV116（JT001）已進入國際多中心III期注冊臨床研究階段，以及其他多種類型藥物，持續(xù)為全球抗疫貢獻中國力量。

目前君實生物在全球擁有超過3100名員工，分布在美國舊金山和馬里蘭，中國上海、蘇州、北京、廣州等。