口服用苯丁酸甘油酯在國(guó)內(nèi)多地開(kāi)出首張?zhí)幏剑蛩匮h(huán)障礙患者開(kāi)啟治療新篇章

2023年10月23日，口服用苯丁酸甘油酯（瑞維安?）在北京、上海、浙江、山東、吉林、四川、福建全國(guó)7個(gè)省市的醫(yī)院，先后分別由北京大學(xué)第一醫(yī)院兒科楊艷玲主任、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院兒童內(nèi)分泌遺傳科邱文娟主任、山東第一醫(yī)科大學(xué)附屬省立醫(yī)院兒科商曉紅主任、吉林大學(xué)第一醫(yī)院小兒消化科王麗波主任、四川大學(xué)華西第二醫(yī)院兒科俞丹主任、山東大學(xué)附屬兒童醫(yī)院遺傳代謝罕見(jiàn)病門診劉晨主任、廈門市婦幼保健院兒科陸妹主任等專家開(kāi)出當(dāng)?shù)貒?guó)內(nèi)首張?zhí)幏?，用于治療尿素循環(huán)障礙（UCDs）患者。這標(biāo)志著此款藥物正式開(kāi)啟國(guó)內(nèi)尿素循環(huán)障礙患者治療的新篇章，也將極大改善目前國(guó)內(nèi)尿素患者及家庭臨床治療藥物選擇有限，血氨控制不佳的現(xiàn)狀。

上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院兒童內(nèi)分泌遺傳科邱文娟主任開(kāi)出首張?zhí)幏?/span>

口服用苯丁酸甘油酯由香港維健康醫(yī)藥集團(tuán)（簡(jiǎn)稱“維健醫(yī)藥”）引進(jìn)并獲得獨(dú)家商業(yè)化權(quán)益。此前，已被國(guó)家藥品監(jiān)督管理局正式獲批上市，用于不能通過(guò)限制蛋白質(zhì)的攝入和/或單純補(bǔ)充氨基酸控制的尿素循環(huán)障礙患者的長(zhǎng)期治療。 據(jù)介紹，維健醫(yī)藥將聯(lián)合合作方，在全國(guó)范圍內(nèi)進(jìn)行產(chǎn)品覆蓋。首批鋪貨將覆蓋14個(gè)省、16個(gè)城市的20家DTP藥房，這將極大便利患者及家庭的用藥選擇，為患者的健康生活提供更優(yōu)質(zhì)的保障。

UCDs是指一組罕見(jiàn)的遺傳代謝疾病，由于尿素循環(huán)中所需酶或轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白降低或缺乏而導(dǎo)致氨合成尿素發(fā)生障礙，造成過(guò)量的氨蓄積體內(nèi)，形成高氨血癥。臨床以急、慢性血氨升高引起的神經(jīng)和消化系統(tǒng)癥狀為主要癥狀表現(xiàn)，死亡率高、致殘率高、癥狀反復(fù)且需長(zhǎng)期管理；急性高氨血癥可能引起惡心、嘔吐、意識(shí)障礙等急性腦病癥狀；長(zhǎng)期高氨血癥可能會(huì)引起生長(zhǎng)發(fā)育遲滯、認(rèn)知功能障礙等。

研究顯示，口服用苯丁酸甘油酯可以維持正常血氨水平、減少高氨危象發(fā)生率、改善患者認(rèn)知功能和生長(zhǎng)發(fā)育水平，并憑借無(wú)氣味無(wú)味道的口感提升患者服藥體驗(yàn)，可以提高患者依從性和生活質(zhì)量。

此外，為了惠及更多尿素循環(huán)障礙患者， 康付健康推出的“瑞享氨寧”患者福利項(xiàng)目已于日前正式上線，將在一定程度上減輕患者支付負(fù)擔(dān)，為患者的長(zhǎng)期治療提供關(guān)懷保障。此項(xiàng)目主要面向不能通過(guò)限制蛋白質(zhì)的攝入和/或單純補(bǔ)充氨基酸控制的尿素循環(huán)障礙患者，提供包括用藥福利、成團(tuán)福利在內(nèi)的多項(xiàng)保險(xiǎn)權(quán)益保障。更多項(xiàng)目介紹及參與方式，可搜索并關(guān)注“瑞享氨寧患者關(guān)愛(ài)”公眾號(hào)，了解更多。

關(guān)于維健醫(yī)藥：

香港維健醫(yī)藥集團(tuán)（“維健醫(yī)藥”）成立于2006年，是一家立足中國(guó)、面向全球的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司，致力于為患有罕見(jiàn)病和其他未滿足醫(yī)療需求的患者提供創(chuàng)新療法。集團(tuán)已先后與多個(gè)全球領(lǐng)先的生物制藥公司建立了長(zhǎng)期戰(zhàn)略合作關(guān)系，建立了一個(gè)獨(dú)特的多元化的產(chǎn)品組合，并擁有多個(gè)已上市和處于臨床后期階段的產(chǎn)品，包括孤兒藥及?？扑幤罚⒊掷m(xù)從全球范圍內(nèi)引進(jìn)更多的創(chuàng)新型藥物。

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參考文獻(xiàn)：

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[3] Kent J D, et al. Neuropsychiatry, 2017, 7(2): 131-136.