實(shí)現(xiàn)美國(guó)首例入組！泰它西普重癥肌無(wú)力全球多中心Ⅲ期臨床迎進(jìn)展

8月5日，榮昌生物制藥(煙臺(tái))股份有限公司(688331.SH/09995.HK)宣布，由公司自主研發(fā)的BLyS/APRIL雙靶點(diǎn)融合蛋白創(chuàng)新藥泰它西普(RC18，商品名：泰愛(ài)?)用于治療全身型重癥肌無(wú)力(gMG)的全球多中心Ⅲ期臨床研究，近日順利實(shí)現(xiàn)美國(guó)首例患者入組。

這一里程碑事件標(biāo)志著泰它西普在全球范圍內(nèi)的臨床研究邁出了重要一步，將為全球重癥肌無(wú)力患者帶來(lái)新的希望。此前，泰它西普重癥肌無(wú)力適應(yīng)癥獲美國(guó)食品和藥品管理局(FDA)孤兒藥和快速通道資格認(rèn)定，獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)突破性療法認(rèn)定。目前，重癥肌無(wú)力適應(yīng)癥的國(guó)內(nèi)Ⅲ期臨床試驗(yàn)已經(jīng)基本完成，近期將有結(jié)果讀出。

此項(xiàng)全球多中心Ⅲ期臨床為隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的研究，旨在評(píng)價(jià)泰它西普治療全身型重癥肌無(wú)力(gMG)患者的有效性和安全性，計(jì)劃招募來(lái)自全球多個(gè)國(guó)家和地區(qū)的180名患者。

重癥肌無(wú)力(MG)是一種罕見(jiàn)的、慢性自身免疫性疾病，會(huì)導(dǎo)致神經(jīng)肌肉接頭傳遞受損，可不同程度影響眼球運(yùn)動(dòng)、吞咽、言語(yǔ)、活動(dòng)和呼吸功能。根據(jù)弗若斯特沙利文報(bào)告，全球重癥肌無(wú)力患者人數(shù)預(yù)計(jì)2025年達(dá)到114.60萬(wàn)，其中美國(guó)患者人數(shù)約為6.95萬(wàn)，中國(guó)患者人數(shù)約為21.67萬(wàn)。

目前，針對(duì)重癥肌無(wú)力的主要治療方法包括膽堿酯酶抑制劑、糖皮質(zhì)激素以及免疫抑制劑，缺乏有效的精準(zhǔn)靶向治療手段，導(dǎo)致部分患者因藥物療效、耐受性或使用禁忌等問(wèn)題無(wú)法充分有效地控制病情，存在大量未被滿(mǎn)足的臨床需求。

近年來(lái)，B細(xì)胞靶向治療在重癥肌無(wú)力中顯示出較好的治療前景，研究發(fā)現(xiàn)，相比傳統(tǒng)免疫治療方案，B細(xì)胞靶向治療可顯著降低重癥肌無(wú)力的復(fù)發(fā)率，且停藥率低。泰它西普是一個(gè)雙靶抗體融合蛋白，可同時(shí)靶向BLyS和APRIL，直擊致病性抗體產(chǎn)生的源頭——B細(xì)胞及漿細(xì)胞，從而減少致病性抗體的產(chǎn)生，發(fā)揮治療作用。臨床研究結(jié)果顯示，泰它西普可持續(xù)有效改善全身型重癥肌無(wú)力患者的臨床狀況。

泰它西普自2021年3月在國(guó)內(nèi)獲批上市以來(lái)，已有超過(guò)4萬(wàn)名患者從中獲益，療效優(yōu)異且具有良好安全性。目前泰它西普除治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡、類(lèi)風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎兩大適應(yīng)癥已在國(guó)內(nèi)獲批上市外，重癥肌無(wú)力、干燥綜合征、IgA腎炎、視神經(jīng)脊髓炎等適應(yīng)癥將可能從今年起陸續(xù)申報(bào)國(guó)內(nèi)上市。