關注神經母細胞瘤！創(chuàng)新藥械科普公益講堂帶你認識“兒童腫瘤之王”

由中國人口福利金會罕見病關愛基金支持，北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會發(fā)起的“創(chuàng)新為媒 共話罕病”——罕見病創(chuàng)新藥械科普公益講堂將于10月14日舉辦，本期主題：認識神經母細胞瘤。

什么是神經母細胞瘤？

神經母細胞瘤起源于神經母細胞，這是一種在胚胎發(fā)育過程中產生的未成熟的神經細胞。隨著胎兒發(fā)育成熟，神經母細胞最終會轉變?yōu)樯窠浖毎?、纖維細胞以及構成腎上腺的細胞。胎兒出生時，大部分神經母細胞已經成熟，但新生兒體內仍有少量未成熟的神經母細胞。大多數(shù)情況下，這些神經母細胞會逐漸成熟或消失。但有一些會形成腫瘤，即神經母細胞瘤（Neuroblastoma，NB），該腫瘤常見于學齡前兒童（≤5歲）。

根據(jù)相關文獻，中國神經母細胞瘤的發(fā)病率低至1.01/10萬（0~14歲兒童），極為罕見，被稱為“兒童腫瘤之王”。在2023年國家公布的《第二批罕見病目錄》，神經母細胞瘤被正式納入。

什么原因導致神經母細胞瘤？

一般來說，癌癥始于某種基因突變，這種突變允許正常健康的細胞繼續(xù)生長，但不響應停止生長的信號，這與正常細胞的反應不同。癌細胞會不受控制地生長和增殖，異常細胞的積聚就會形成腫塊，即腫瘤。

神經母細胞瘤是指未成熟的神經組織——神經母細胞的生長失控。細胞變得異常并繼續(xù)生長和分裂，形成腫瘤。神經母細胞基因的突變導致細胞不受控制地生長和分裂。

有神經母細胞瘤家族史的兒童更有可能患上這種類型的癌癥。但大約98%的神經母細胞瘤不是遺傳或不是在家族中遺傳的。出生時患有其他先天性異?；虺錾毕莺⒆踊忌窠浤讣毎龅娘L險可能更高。

神經母細胞瘤的癥狀有哪些？

神經母細胞瘤通常始于幼兒期。有時它在孩子出生前就已開始。最常見的癥狀是腫瘤在生長過程中壓迫附近組織或癌癥擴散到骨骼。它們包括：

● 腹部、頸部或胸部有腫塊

●眼睛凸出

●眼睛周圍有黑眼圈

●骨痛

●嬰兒胃腫脹和呼吸困難

●嬰兒皮下出現(xiàn)無痛、藍色腫塊

●虛弱或癱瘓（失去移動身體部位的能力）

神經母細胞瘤治療方法有哪些？

針對神經母細胞瘤患者的治療，目前主要通過手術、放化療、靶向藥物、免疫藥物等進行控制。但復發(fā)高危神經母細胞瘤患者，一直是臨床治療的難點。目前，在博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)特許醫(yī)療政策支持下，用于降低成人和兒童高危神經母細胞瘤(HRNB)患者的復發(fā)風險的創(chuàng)新藥依氟鳥氨酸片已在樂城用于多位患者的治療，為國內患者治療提供了新的方案選擇。

罕見病創(chuàng)新藥械科普公益講堂帶你認識“兒童腫瘤之王”

本期罕見病創(chuàng)新藥械科普公益講堂，我們將特別邀請國內兒童腫瘤領域相關的權威專家就神經母細胞瘤的診斷與治療，創(chuàng)新藥物的臨床應用等內容展開主題分享，為公眾科普罕見病知識，介紹前沿治療方案，共同推動該病群內國內診療水平的提升，讓患者獲得更好生活質量。

本次活動將在北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會、樂城管理局視頻號同步進行直播。

參與方式： 請搜索并關注北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會公眾號直播公告或“樂成先行區(qū)管理局發(fā)布”視頻號進行直播觀看。

參考資料：

中國腫瘤整合診治指南（CACA）-神經母細胞瘤 2022版